Cập nhật điều trị suy tủy xương mắc phải ở trẻ em

Abstract

Suy tủy xương mắc phải là một bệnh lý huyết học hiếm gặp của trẻ em. Bệnh phân bố khắp nơi trên thế giới với tỉ suất mắc là 2 - 5/triệu dân/năm. Vấn đề điều trị còn gặp nhiều khó khăn, tiên lượng bệnh thường xấu. Có nhiều phương pháp điều trị đặc hiệu cho bệnh nhân đã và đang được nghiên cứu. Tuy nhiên, hầu hết các phác đồ hướng dẫn điều trị cho trẻ em trên thế giới hiện nay đều chọn hai phương pháp điều trị có hiệu quả cao nhất là ghép tế bào gốc tạo máu và thuốc ức chế miễn dịch. Với hai phương thức trên, tỉ lệ thành công khá cao 70- 80% sống 5 năm. Ghép tế bào gốc tạo máu với người cho cùng huyết thống là lựa chọn hàng đầu cho bệnh nhi suy tủy xương. Tuy nhiên, ghép tế bào gốc tạo máu rất hạn chế vì khó lựa chọn được người cho phù hợp HLA, do đó dùng thuốc ức chế miễn dịch bao gồm Antithymocyteglobulin ngựa kết hợp với Cyclosporine A hoặc ghép tế bào gốc tạo máu từ người cho không cùng huyết thống là lựa chọn tiếp theo. Hơn nữa, vấn đề tiếp tục lựa chọn phương thức điều trị khác cho các trường hợp suy tủy xương khó chữa (nhắc lại Antithymocyteglobulin thỏ + Cyclosporine A, sử dụng các phác đồ kinh điển hay thử nghiệm các thuốc ức chế miễn dịchvà các phương pháp ghép tế bào gốc tạo máu mới...) hay theo dõi lâu dài cho bệnh nhi sau điều trị cũng được đặt ra.