Hiệu quả điều trị của phác đồ Antithymocyte globulin kết hợp Cyclosporin A trên bệnh nhi suy tủy xương

Abstract

Suy tủy xương là bệnh hay gặp trong các bệnh lý về máu của trẻ em, vấn đề điều trị còn gặp nhiều khó khăn, tiên lượng bệnh thường xấu. Nghiên cứu được thực hiện với mục tiêu đánh giá hiệu quả điều trị suy tủy xương với phác đồ phối hợp Antithymocyte và Cyclosporin A ở trẻ em tại Bệnh viện Nhi Trung ương. Phương pháp nghiên cứu mô tả có so sánh trước sau để đánh giá kết quả điều trị trên 37 bệnh nhi được chẩn đoán suy tủy xương chưa rõ nguyên nhân với phân loại mức độ rất nặng/nặng hoặc không nặng phụ thuộc truyền máu. Kết quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng chung là 70,3% (hoàn toàn 43,3%, một phần 27%). Thời gian từ khi được chẩn đoán đến điều trị và thời gian dùng Cyclosporin A trước khi giảm liều là những yếu tố liên quan với đáp ứng điều trị. Thời gian sống toàn bộ và thời gian sống không biến cố sau 10 năm lần lượt là 66,6% và 69,4%. Tỷ lệ tái phát 15,6% trên những bệnh nhi có đáp ứng, 2,7% bệnh nhi tiến triển thành rối loạn sinh tủy, 10% bệnh nhi được theo dõi xét nghiệm CD55, CD59 có biểu hiện tiến triển đái huyết sắc tố niệu kịch phát ban đêm. Phác đồ ức chế miễn dịch Antithymocyte kết hợp Cyclosporin A là phương pháp có hiệu quả điều trị suy tủy xương chưa rõ nguyên nhân không có điều kiện ghép tế bào gốc.