Liệu pháp gen đầu tiên trong điều trị bệnh mù bẩm sinh Leber

Abstract

Một thành tựu của y học, mở ra những triển vọng mới trong việc điều trị các bệnh lý di truyền do rối loạn gen gây ra. Cuối năm ngoái, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã chấp thuận liệu pháp gen luxturna trong điều trị bệnh mù bẩm sinh Leber. Đây là liệu pháp gen đầu tiên được sử dụng ở Mỹ, đánh dấu một bước phát triển mới của lĩnh vực y học di truyền.